Cotée en bourse, Theranexus dispose de deux actifs :

Batten-1 : Ce candidat médicament est positionné dans la forme juvénile de la maladie de Batten, maladie pédiatrique qui touche 1 500 à 2000 patients dans le monde, touchant les enfants dès leurs 4 à 8 ans, caractérisée par unE perte de la vue, un déficit cognitif, des épisodes d’épilepsie et des déficits moteur), qui décèdent dans leur vingtaine d’années. Il n’y pas aucun traitement enregistré pour le moment.

Découvert il y a seulement deux ans, le mécanisme fondamental de cette maladie a mis en lumière une accumulation des glycosphingolipides, des molécules toxiques responsables d’une neuro-inflammation entrainant la mort des cellules du cerveau. La Fondation américaine Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), créée en août 2008 par Charlotte et Craig Benson, parents d’une petite fille touchée par cette maladie, a choisi de s’associer à Theranexus dans le programme de développement Batten-1 dont le principe actif est le miglustat. Le produit a été licencié par Theranexus auprès de la Fondation. Le mécanisme d’action de Batten-1 permet de bloquer cette accumulation des glycosphingolipides et la neuro-inflammation. Un fonctionnement normal des cellules du cerveau est ainsi restauré et la société ambitionne de bloquer la progression de la maladie chez les patients à l’aide de Batten-1.

Actuellement, ce produit est en développement clinique de phase I aux USA pour évaluer la pharmacocinétique, la tolérance et efficacité de l’actif chez les patients de plus de 17 ans.

En parallèle, une seconde étude clinique pivot de phase II/III est en préparation, permettant à terme l’enregistrement de l’actif auprès de la FDA. Son lancement est prévu en 2023, elle sera menée sur environ 60 patients aux USA et en Europe pour mesurer l’efficacité de l’actif à l’aide d’une comparaison dite hybride (par rapport à un groupe placebo et aux données d’histoire naturelle). La société proposera à la FDA un design adaptatif.

L’accès au marché est simplifié grâce au partenariat déjà mis en place avec la Fondation BBDF, principale association de patients aux Etats-Unis, à l’opportunité d’un enregistrement accéléré (statut Fast-Track), à l’absence de projets concurrents à un stade clinique avancé mais également à un haut niveau de protection, à la fois brevetaire et par la désignation de médicaments orphelins obtenu en Europe et aux États-Unis avec un minimum de 7 ans d’exclusivité. Les objectifs sont d’enregistrer le médicament auprès des autorités américaines en 2026, de le commercialiser dans la foulée. L’objectif de pic de vente est estimé à 500 millions d’euros de l’actif sur le marché.

En parallèle, les équipes Theranexus travaillent sur la plateforme de R&D NeuroLead, projet débuté en 2019, en collaboration avec le Collège de France et le Commissariat à l’Énergie Atomique et aux Énergies Alternatives. A travers ces collaborations, ce projet a aujourd’hui la capacité de développer des modèles in silico, in vitro (cellules souches), et in vivo (neuroimagerie chez petit animal), pour découvrir des candidats médicaments.

Environ 5000 maladies rares neurologiques touchent 350 millions de personnes dans le monde, majoritairement des enfants. Principalement d’origine génétique, elles soulèvent d’énormes besoins médicaux pour les patients, car il n’existe pas de solutions thérapeutiques dans la majorité des cas.  

Les chercheurs de Theranexus ont la capacité R&D de modéliser des indications neurologiques, notamment en coculture de cellules neuronales et non neuronales, en modifiant les cellules pour qu’elles portent un phénotype pathologique donné, corrélé aux désordres décrits chez l’homme. Ils vont ensuite faire du screening pour identifier des actifs efficaces dans les modèles pathologiques.

La moitié des forces de la société travaille sur cette plateforme NeuroLead, au sein de la direction scientifique - l’autre moitié est intégrée dans les directions cliniques, du business development, financière et administrative, les ressources humaines et la direction générale.